Brief #67 - okładka

Zastrzyk metodą profilaktyczną na atak serca

Pacjent otrzymuje zastrzyk w ramię zawierający nanolipidy. Ich celem jest przeniknięcie do komórek wątroby i uwolnienie narzędzia do edycji genów o nazwie CRISPR/Cas9. Lokalizuje ono gen zwany PCSK9 i wyłącza go. Wyłączenie 30-40% PCSK9 powinno uchronić pacjenta przed atakiem serca. To plan radykalnej terapii genowej, opracowanej przez amerykańskich lekarzy z Harvard Medical School, której wkrótce zostaną poddani pierwsi pacjenci.

Syntetyczny odpowiednik związku znajdującego się w jadzie skorpiona (BLZ-100) oraz barwnik fluorescencyjny mogą służyć do rozpoznawania guzów mózgu. Nowa technika „rozjaśnia” guz, umożliwiając neurochirurgom uzyskanie lepszego obrazu lokalizacji i zasięgu narośli. Może być przydatna zwłaszcza w przypadku glejaka, wysoce śmiertelnego guza mózgu, gdy bardzo trudno odróżnić złośliwe komórki od zdrowej tkanki mózgowej. Glejak stanowiący jedną trzecią wszystkich guzów mózgu jest z reguły odporny na chemioterapię i radioterapię, więc jego skuteczne usunięcie może być jedyną szansą na przeżycie pacjenta.

Naukowcy zapowiadają również pojawienie się nowego leku, który będzie skuteczny w terapii rozlanego glejaka pnia mózgu (DIPG), występującego u dzieci i uważanego dotąd za nieuleczalnego, oraz bardzo rzadkiej, śmiertelnej choroby zwanej syndromem człowieka z kamienia (mięśnie i więzadła chorego przekształcają się w kości). Od 20 lat nie pojawił się na rynku nowy lek dla dzieci i dorosłych chorych na guza mózgu.

Brytyjska nastolatka Isabelle Holdaway jest pierwszym pacjentem na świecie, któremu podano genetycznie zmodyfikowanego wirusa, aby wyleczyć infekcję lekooporną, na którą zachorowała w związku z przeszczepem płuc. Brytyjka była w stanie agonalnym, wyzdrowiała jednak dzięki zastosowaniu terapii opartej na bakteriofagach (wirusach atakujących bakterie).

Czytaj całe wydanie